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为了确保新药的安全性和有效性，研究人员进行了严谨的临床试验。试验分为多个阶段，从初步的安全性评估到大规模的疗效验证，每一步都严格遵循科学规范。在试验过程中，研究人员密切监测患者的各项生理指标，及时调整治疗方案，确保每一位患者都能获得最佳的治疗效果。

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新药研发是一项复杂而漫长的过程，从基础研究到临床试验，再到最终获批上市，往往需要耗费数年甚至数十年的时间。对于罕见病药物而言，由于患者群体小，市场回报有限，许多制药公司对罕见病药物研发望而却步。随着医学科技的进步和社会对罕见病关注度的提高，越来越多的科研机构和制药公司开始投身于罕见病药物的研发。